Neuraxpharm Group и Minoryx Therapeutics объявили, что Европейская комиссия разрешила маркетинг NEZGLYAL® (лириглитазон) — перорального, проникающего в мозг селективного гамма-агониста PPAR — в исключительных обстоятельствах для лечения мальчиков с CALD в возрасте 2-12 лет с отрицательными поражениями головного мозга Gadolinium (Gd).
Терапия является первым одобренным фармакологическим лечением CALD в Европейском союзе (ЕС). Одобрение основано на результатах исследования фазы 2/3 NEXUS 1 и дополнительных реальных данных из программ сострадательного использования.
Первый европейский запуск ожидается в Германии к концу года, а дополнительные запуски в Европе ожидаются до завершения национальных переговоров о возмещении. Нейраксфарм также оценивает соответствующие пути доступа для подходящих пациентов.
Что говорят о лечении CALD в Европе?
«С детской формой САПР нейродегенерация необратима, поэтому крайне важно остановить прогрессирование заболевания на ранней стадии, в идеале, до появления симптомов и признаков нейровоспаления. До сих пор не было никаких вариантов фармакологического лечения для раннего вмешательства. Инвазивные процедуры, такие как трансплантация гемопоэтических стволовых клеток, доступны для более прогрессирующих пациентов. Тем не менее, они зависят от доноров и могут быть применены только в очень узком временном окне, — сказала д-р Кэролайн Севин, доктор медицинских наук, доктор философии, из CRMR LeukoFrance, Hôpital du Kremlin Bicêtre, Франция: То, что теперь у нас есть фармакологическое лечение для раннего вмешательства, является важным шагом вперед в нашем лечении CALD.
CALD является быстро прогрессирующим нейродегенеративным заболеванием, которое серьезно влияет на жизнь пациентов и их семей, подчеркивая критическую потребность в лечении, которое может остановить или замедлить прогрессирование заболевания и улучшить качество жизни, Сегодняшнее объявление укрепляет нашу приверженность в Neuraxpharm продвижению инновационных лекарств, которые нацелены на заболевания ЦНС со значительной неудовлетворенной клинической потребностью. Мы с нетерпением ожидаем совместной работы с местными властями, а также медицинскими и пациентскими сообществами, чтобы как можно скорее довести NEZGLYAL® до соответствующих лиц по всему региону».
Д-р Йорг Томас Диркс, генеральный директор Neuraxpharm Group
Это одобрение представляет собой важную веху для сообщества CALD и признает годы прорывных исследований и сотрудничества между клиницистами и организациями пациентов. Мы очень благодарны за их постоянную поддержку, — сказал Марк Мартинелл, генеральный директор Minoryx. — Наши усилия по развитию продолжаются, поскольку мы генерируем больше данных для расширения лейбла в X-ALD и других сиротских показаниях.
Что такое церебральная адренолейкодистрофия?
Церебральная адренолейкодистрофия (CALD) является изнурительным нейродегенеративным заболеванием, характеризующимся демиелинизирующими поражениями головного мозга, которые могут быстро прогрессировать, что приводит к острому неврологическому снижению и смерти через три-четыре года. Он преимущественно влияет на мозг и является агрессивной формой X-связанной адренолейкодистрофии (X-ALD), которая имеет частоту примерно 6-8 / 100 000 живорождений.
NEZGLYAL® (лериглитазон) является пероральным препаратом, принимаемым ежедневно, и предлагает неинвазивный, но модифицирующий болезнь вариант лечения CALD для детей с отрицательным Gd.
Где именно одобрен препарат Nezglyal?
Одобрение ЕС действует во всех 27 государствах-членах Европейского союза, а также в Норвегии, Исландии и Лихтенштейне.
Minoryx и Neuraxpharm заключили лицензионное соглашение, согласно которому Neuraxpharm будет коммерциализировать продукт в Европе после получения разрешения на маркетинг.
Программа развития продолжается, и в настоящее время регистрация завершена в исследовании CALYX 2 Phase 3 у взрослых пациентов с CALD у мужчин с поражениями, усиливающими Gd, и в продолжающемся исследовании TREE 3 Phase 2a у педиатрических пациентов с синдромом Ретта. Аттестации ожидаются в начале 2028 года и к концу 2026 года соответственно.
Вопросы и ответы
Для кого именно одобрен препарат Nezglyal?
Он разрешён для лечения мальчиков с церебральной адренолейкодистрофией (CALD) в возрасте от 2 до 12 лет, у которых поражения головного мозга дают отрицательный результат по гадолинию (Gd).
Когда и где препарат появится в продаже в Европе?
Первый запуск в Европе ожидается в Германии к концу года. Дальнейшие запуски в других странах Европы планируются по мере завершения национальных переговоров о возмещении.
Какие ещё исследования препарата продолжаются?
Идёт исследование CALYX 2 фазы 3 у взрослых мужчин с CALD и поражениями, усиливающими Gd, а также исследование TREE 3 фазы 2a у детей с синдромом Ретта. Результаты ожидаются в начале 2028 года и к концу 2026 года соответственно.
